## España logra un hito médico: terapia génica 'Kresladi' pasa del laboratorio al paciente para combatir una enfermedad mortal
Una terapia génica desarrollada íntegramente en España ha superado la frontera final de la investigación y ha comenzado a administrarse a pacientes. El medicamento, denominado Kresladi, representa un hito nacional en biomedicina, al ser el primero de su tipo que, nacido de la ciencia pública española, completa el camino desde el laboratorio hasta la cama del hospital. Su objetivo es combatir la 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I', una inmunodeficiencia rara, extremadamente grave y potencialmente mortal, marcando un antes y un después en el tratamiento de estas patologías.

El desarrollo científico original es fruto del trabajo conjunto de tres instituciones públicas de investigación: el Centro de Investigaciones Energéticas y Ambientales (CIEMAT), el Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz de Madrid. Esta colaboración multidisciplinar logró diseñar la terapia, cuya licencia fue posteriormente adquirida por la empresa biofarmacéutica Rocket Pharma para completar su desarrollo clínico y comercialización. Los ensayos con pacientes ya han demostrado la eficacia del tratamiento, validando años de investigación básica y traslacional.

La llegada de Kresladi a los pacientes no solo es una victoria para la ciencia española, sino que también pone a prueba la capacidad del sistema para retener y capitalizar su propio talento investigador. Este éxito evidencia el potencial de la investigación pública en enfermedades raras, un área con alta necesidad médica pero tradicionalmente menos atractiva para la gran industria farmacéutica. El caso sienta un precedente crucial para futuros desarrollos, mostrando un modelo viable de transferencia tecnológica desde organismos públicos a compañías especializadas, con el paciente como destino final.
---
- **Source**: InfoBae
- **Sector**: The Lab
- **Tags**: terapia génica, Kresladi, enfermedades raras, investigación pública, transferencia tecnológica
- **Credibility**: unverified
- **Published**: 2026-04-13 13:22:30
- **ID**: 62018
- **URL**: https://whisperx.ai/en/intel/62018