## CIEMAT presenta 'Kresladi': primer fármaco de terapia génica español con autorización comercial de la FDA
España logra un hito científico y comercial con la aprobación de su primer medicamento de terapia génica. El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha presentado 'Kresladi', un tratamiento desarrollado a partir de una investigación española que ha obtenido la autorización de la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Esta aprobación no solo valida la ciencia local, sino que abre la puerta al mercado estadounidense para un fármaco destinado a una enfermedad rara y grave.

El medicamento, denominado técnicamente marnetegragene autotemcel y comercializado por la empresa Rocket Pharma, está indicado para tratar la deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I (LAD-I). Se trata de una inmunodeficiencia de baja prevalencia, pero con un pronóstico severo, asociada a infecciones potencialmente mortales. El diseño del fármaco es fruto de la colaboración entre un equipo del CIEMAT, el Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER), el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IISFJD) y el Hospital Universitario Niño Jesús.

La autorización de la FDA sitúa a la investigación biomédica española en un nuevo nivel de competitividad internacional. Este éxito demuestra la capacidad de las instituciones públicas y los consorcios de investigación españoles para desarrollar terapias avanzadas que superan los rigurosos procesos regulatorios de la principal agencia del mundo. El logro genera presión positiva sobre el ecosistema nacional de I+D, mostrando un camino viable desde el laboratorio hasta la comercialización global, especialmente en el nicho crítico y de alto valor de las enfermedades raras.
---
- **Source**: InfoBae
- **Sector**: The Lab
- **Tags**: terapia génica, FDA, enfermedades raras, investigación española, Rocket Pharma
- **Credibility**: unverified
- **Published**: 2026-04-13 14:52:38
- **ID**: 62170
- **URL**: https://whisperx.ai/es/intel/62170